【48812】“70萬救命藥”降至3萬多寧夏首位罕見病患兒“榜首針”成功打针

发表时间: 2024-06-07 08:12:17 作者: 染色液

  公民網銀川1月20日電 (劉峰、梁宏鑫)2022年1月1日,全球首個用於治療脊髓性肌萎縮症的精准靶向治療藥物諾西那生鈉打针液被納入醫保,價格從近70萬元/針下降到3.3萬元/針。1月19日,寧夏回族自治區公民醫院為寧夏首位获益患兒進行諾西那生鈉打针液治療,給患者及家屬帶來新的期望。

  據了解,脊髓性肌萎縮症(簡稱SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳病,由SMN1基因缺失或突變引起,首要表現為進行性肌肉萎縮和無力,進而出現吞咽、呼吸功用的喪失。SMA在罕見病中並不少見,在重生兒中發病率約為 1/6000至1/10000,是嬰兒期最常見的致死性遺傳性神經肌肉疾病。諾西那生鈉打针液上市之前,此病屬於無藥可治的情況,國內及全世界范圍內對SMA的治療办法僅限於呼吸支撑、營養支撑、骨科矯形等輔助治療办法,給家庭和社會帶來沉重的負擔。諾西那生鈉打针液是全球首個獲批的SMA基因剪切調控治療藥物,是一種反義寡核苷酸(ASO),可改變SMN2基因的剪接,添加完好長度SMN蛋白的生產,彌補SMN1表達缺点,從而改进運動功用、进步生存率,改變SMA的疾病進程。

  “完结初次打针后,需在第14天、28天、63天繼續打针,尔后每隔四個月給予一次維持劑量打针,持續終身。藥物降價、醫保報銷份额大,無疑是寧夏脊髓性肌萎縮症患兒的福音。”寧夏回族自治區公民醫院兒童神經康復科主任卞廣波說。

  公民網銀川1月20日電(劉峰、梁宏鑫)2022年1月1日,全球首個用於治療脊髓性肌萎縮症的精准靶向治療藥物諾西那生鈉打针液被納入醫保,價格從近70萬元/針下降到3.3萬元/針。1月19日,寧夏回族自治區公民醫院為寧夏首位获益患兒進行諾西那生鈉打针液治療,給患者及家屬帶來新的期望。…

  公民網銀川1月20日電(張文、趙茉鈺)“當前,社會競爭、學習壓力、親子關系等問題,使青少年厭學、焦慮、自閉、郁闷的心思問題趨向嚴重,導致一些自殺、傷害、违法等極端惡性事情的發生,令人挂心。”寧夏政協委員、民盟寧夏區委會專職副主委劉金星,在承受本網採訪時表明,加強青少年心思健康教育尤為火急和重要,呼吁要加強寧夏中小學心思健康教育。…